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基因编辑与诱导多能干细胞的联合应用

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【作者】 蒋如如李欣哈小琴

【Author】 JIANG Ru-ru;LI Xin;HA Xiao-qin;School of Clinical Medicine,Gansu Traditional Medicine University;

【通讯作者】 哈小琴;

【机构】 甘肃中医药大学临床医学院人民解放军联勤保障部队第九四〇医院检验科甘肃省干细胞与基因药物重点实验室

【摘要】 基于干细胞的细胞疗法是目前最有潜力和创新性的方法,诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSC)结合成体干细胞和胚胎干细胞(embryonic stem cell,ESC)的优点和特征,在重编辑技术方面取得了重大进展。本文介绍了iPSC技术和位点特异性核酸酶(site specific nucleotide,SSN)介导的基因编辑工具的发展,以及这两种新技术在生物医学研究和治疗试验中的联合应用。iPSC在体外的多能特性不仅为基础研究提供了无限的细胞来源,而且还有益于人类疾病治疗药物的筛选。此外,随着基因组编辑技术的发展,通过使用核酸酶,如锌指核酸酶(zinc finger nuclease,ZFN)、转录激活因子样效应核酸酶(transcription activator-like effector nucleases,TALEN),以及成簇的、规则间隔短的短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/Cas系统来纠正基因突变导致的疾病,以便于逆转体细胞突变引起的疾病。将i PSC和SSN技术联合起来创建具有体外同基因背景的新的可靠的人类疾病模型,为精确的细胞替代治疗提供新的解决方案。

【基金】 江苏省科技重大专项(SBA2016002050)
【所属期刊栏目】 综述 (2019年10期)
  • 【DOI】10.13200/j.cnki.cjb.002841
  • 【分类号】R329.2
  • 【下载频次】340
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